III faza badań w PL - dla dorosłych z gl. anaplastycznym
Napisane: Śr sie 26, 2009 7:33 pmOtrzymałam od reprezentanta firmy Antisense Pharma (Niemcy), która nie ma w Polsce przedstawicielstwa, informację o rozpoczęciu w 2009 roku III fazy badań klinicznych SAPPHIRE związanych z rakiem mózgu.
Wybrałam najważniejsze informacje:
Firma poszukuje innowacyjnych terapii leczenia nowotworów złośliwych - w szczególności raka mózgu, ukierunkowanych na „wyciszanie genów”, co blokuje rozwój guzów. Wiodącym składnikiem terapii jest trabedersen (pierwszej klasy antysensowny składnik). Wyniki faz I i II pozwoliły na kontynuowanie badań (wyniki II fazy badań wykazały duży wzrost liczby uratowanych pacjentów [zamierzam dowiedzieć się, co to dokładnie oznacza] oraz długofalową odpowiedź nowotworów na zastosowaną terapię).
Trabedersen (AP 12009) został włączony do III fazy badań klinicznych SAPPHIRE zaplanowanych na 2009 rok. Zostaną one przeprowadzone w Ameryce, Azji i Europie (w sumie 70 klinik), w tym w Polsce:
· Szpital Akademii Medycznej w Gdańsku,
· Wojskowy Szpital Kliniczny w Bydgoszczy,
· Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Łodzi,
· Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny w Lublinie
Aktualnie poszukiwani są dorośli z rakiem mózgu, którzy mogliby wziąć udział w badaniu.
Trabedersen w dawce 10 μM będzie porównywany do obecnej, standardowej chemioterapii temozolomidem lub BCNU u dorosłych z nawracającym lub z opornym na leczenie wyściółczakiem anaplastycznym / złośliwym nowotworem mózgu [w załączonych informacjach po angielsku jest mowa o gwiaździaku anaplastycznym - też muszę o to spytać].
Okres leczenia - do 6 miesięcy: 7-dniowe cykle co 2 tygodnie.
----------------
Antisense Pharma background information
Antisense Pharma is a fully-integrated biopharmaceutical company located in Regensburg, Germany. The company is committed to the discovery, development and delivery of innovative new targeted treatments for aggressive tumors. These include brain (gliomas), colorectal, advanced pancreatic and malignant skin cancer – from which around 755,000 people suffer from worldwide. Antisense Pharma develops therapies with targeted ‘gene silencing’ technologies that specifically block the progression of tumors. Safety, tolerability and efficacy results observed with therapies developed by the company to date have been extremely encouraging. The lead compound, trabedersen (AP 12009), entered Phase III clinical development in 2009.
How does trabedersen work?
Trabedersen is a first-in-class gene silencing antisense compound which selectively down - regulates the production of transforming growth factor-beta 2 (TGF-β2) at the translational level. TGF-β2 plays a pivotal role as a multimodal cytokine by regulating key mechanisms of tumor progression. Immunosuppression, invasion and migration, proliferation and angiogenesis are simultaneously promoted by TGF- β2 in a variety of malignant tumors. Trabedersen is therefore thought to reverse the tumors’ escape from immunosurveillance and to shut down invasiveness and growth of tumors.
In addition, Phase II studies are planned for treatments for pancreatic carcinoma and malignant melanoma. Further compounds are in the pipeline.
The SAPPHIRE study
A Phase III clinical study, called SAPPHIRE, was initiated in anaplastic astrocytoma. The results of the previous Phase II clinical trial showed a substantial survival benefit for patients and long term tumor responses.
The SAPPHIRE study will be carried out in Europe, America and Asia. Approximately 70 hospital centers will participate. The Phase III study is designed as a randomized, active-controlled, open-label clinical trial with two treatment arms: Trabedersen in a dose of 10 μM will be compared to current standard therapy with either temozolomide or BCNU. Clinical centers conducting the SAPPHIRE study aim to enroll a total of approximately 130 adult patients with recurrent or refractory anaplastic astrocytoma. Trabedersen will be administered intratumorally via one single catheter using convection-enhanced delivery (CED) on an outpatient treatment basis. The treatment period lasts up to 6 months consisting of 7-day cycles every other week.
The primary efficacy endpoint is the survival rate at 24 months. Further effi cacy endpoints include overall survival and time to death. The 14-month progression rate is the surrogate endpoint for an interim analysis. Safety parameters will include adverse events, serious adverse events, ECG parameters, neurological examination and vital signs. The patient’s quality of life is also an important parameter of the study.
------------
Zaraz wyprodukuję listę pytań o szczegóły. Dobrze, że coś się w Polsce dzieje
Wybrałam najważniejsze informacje:
Firma poszukuje innowacyjnych terapii leczenia nowotworów złośliwych - w szczególności raka mózgu, ukierunkowanych na „wyciszanie genów”, co blokuje rozwój guzów. Wiodącym składnikiem terapii jest trabedersen (pierwszej klasy antysensowny składnik). Wyniki faz I i II pozwoliły na kontynuowanie badań (wyniki II fazy badań wykazały duży wzrost liczby uratowanych pacjentów [zamierzam dowiedzieć się, co to dokładnie oznacza] oraz długofalową odpowiedź nowotworów na zastosowaną terapię).
Trabedersen (AP 12009) został włączony do III fazy badań klinicznych SAPPHIRE zaplanowanych na 2009 rok. Zostaną one przeprowadzone w Ameryce, Azji i Europie (w sumie 70 klinik), w tym w Polsce:
· Szpital Akademii Medycznej w Gdańsku,
· Wojskowy Szpital Kliniczny w Bydgoszczy,
· Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Łodzi,
· Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny w Lublinie
Aktualnie poszukiwani są dorośli z rakiem mózgu, którzy mogliby wziąć udział w badaniu.
Trabedersen w dawce 10 μM będzie porównywany do obecnej, standardowej chemioterapii temozolomidem lub BCNU u dorosłych z nawracającym lub z opornym na leczenie wyściółczakiem anaplastycznym / złośliwym nowotworem mózgu [w załączonych informacjach po angielsku jest mowa o gwiaździaku anaplastycznym - też muszę o to spytać].
Okres leczenia - do 6 miesięcy: 7-dniowe cykle co 2 tygodnie.
----------------
Antisense Pharma background information
Antisense Pharma is a fully-integrated biopharmaceutical company located in Regensburg, Germany. The company is committed to the discovery, development and delivery of innovative new targeted treatments for aggressive tumors. These include brain (gliomas), colorectal, advanced pancreatic and malignant skin cancer – from which around 755,000 people suffer from worldwide. Antisense Pharma develops therapies with targeted ‘gene silencing’ technologies that specifically block the progression of tumors. Safety, tolerability and efficacy results observed with therapies developed by the company to date have been extremely encouraging. The lead compound, trabedersen (AP 12009), entered Phase III clinical development in 2009.
How does trabedersen work?
Trabedersen is a first-in-class gene silencing antisense compound which selectively down - regulates the production of transforming growth factor-beta 2 (TGF-β2) at the translational level. TGF-β2 plays a pivotal role as a multimodal cytokine by regulating key mechanisms of tumor progression. Immunosuppression, invasion and migration, proliferation and angiogenesis are simultaneously promoted by TGF- β2 in a variety of malignant tumors. Trabedersen is therefore thought to reverse the tumors’ escape from immunosurveillance and to shut down invasiveness and growth of tumors.
In addition, Phase II studies are planned for treatments for pancreatic carcinoma and malignant melanoma. Further compounds are in the pipeline.
The SAPPHIRE study
A Phase III clinical study, called SAPPHIRE, was initiated in anaplastic astrocytoma. The results of the previous Phase II clinical trial showed a substantial survival benefit for patients and long term tumor responses.
The SAPPHIRE study will be carried out in Europe, America and Asia. Approximately 70 hospital centers will participate. The Phase III study is designed as a randomized, active-controlled, open-label clinical trial with two treatment arms: Trabedersen in a dose of 10 μM will be compared to current standard therapy with either temozolomide or BCNU. Clinical centers conducting the SAPPHIRE study aim to enroll a total of approximately 130 adult patients with recurrent or refractory anaplastic astrocytoma. Trabedersen will be administered intratumorally via one single catheter using convection-enhanced delivery (CED) on an outpatient treatment basis. The treatment period lasts up to 6 months consisting of 7-day cycles every other week.
The primary efficacy endpoint is the survival rate at 24 months. Further effi cacy endpoints include overall survival and time to death. The 14-month progression rate is the surrogate endpoint for an interim analysis. Safety parameters will include adverse events, serious adverse events, ECG parameters, neurological examination and vital signs. The patient’s quality of life is also an important parameter of the study.
------------
Zaraz wyprodukuję listę pytań o szczegóły. Dobrze, że coś się w Polsce dzieje
